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布里斯托大学 | 干细胞膏药可以防止儿童反复接受心脏手术
指南者留学 2023-01-20 10:30:21
阅读量:1432

心脏缺陷是婴儿出生前最常见的异常类型,在英国,每天约有13名婴儿被诊断出患有先天性心脏病。这些缺陷包括婴儿心脏瓣膜的缺陷,心脏内部和周围的主要血管,以及心脏孔的发展。

 

目前,对于许多这样的孩子,外科医生可以进行心内直视手术来暂时修复问题,但用于贴片或替换心脏瓣膜的材料并不完全是生物的,不能与婴儿一起生长。这意味着它们会被患者的免疫系统排斥,导致手术材料逐渐分解,并在几个月或几年内失效。

 

因此,一个孩子在整个童年时期可能不得不多次接受相同的心脏手术,这让他们每次都要在医院呆上几个星期,极大地影响了他们的生活质量,给家庭带来了很大的压力。

 

现在,BHF教授Massimo Caputo已经开发出第一种干细胞贴片,用于修复控制血液从心脏流向肺部的大血管瓣膜的异常,并修复心脏两个主要泵腔之间的洞。

 

干细胞膏药被设计用来缝合在手术中需要修复的儿童心脏部位。这些干细胞可以促进心脏组织的修复,而不会被孩子的身体排斥。

 

随着孩子年龄的增长,这些补丁有可能与他们的心脏一起适应和生长,不需要重复的心脏手术,每次手术后都需要在医院休养几天。

 

在英国,每年大约有200例先天性心脏病患者的重复手术。这项技术可以为每个不再需要的手术节省大约3万英镑,每年可以节省数百万英镑。

 

英国慈善基金会已经拨款给卡普托教授近75万英镑,目的是让这些贴片准备好在患者身上进行测试,这样临床试验就可以在未来两年内开始,让更多的儿童和婴儿受益于这种改变生命的技术。这些材料已经被证明在动物身上安全有效。

 

该团队还处于早期阶段,利用3D生物打印和基因疗法开发其他干细胞技术,有朝一日能够修复更复杂的先天性心脏缺陷。

布里斯托大学布里斯托尔心脏研究所的先天性心脏外科BHF教授马西莫·卡普托说:“多年来,很多家庭都来找我们,一次又一次地询问为什么他们的孩子需要做心脏手术。虽然每个手术都可以挽救生命,但这种经历会给孩子和他们的父母带来难以置信的压力。我们相信我们的干细胞贴片将是解决这些问题的答案。

 

“我们在未来十年的最终愿景是,通过开发针对最复杂心脏缺陷的个性化干细胞和基因工程疗法,为医生治疗先天性心脏病的方式带来范式转变。”

 

英国心脏基金会副医学主任Sonya Babu-Narayan博士补充说:“如果成功,这种新的干细胞疗法就像愈合膏药一样,可能会彻底改变患有先天性心脏病的儿童和成人心脏手术的结果。”

 

“它可以提供一种解决方案,意味着他们的心脏可以在一次手术中得到一次永久性的修复,防止人们在未来面临重复手术,并给他们带来更快乐、更健康的生活。”

 

这项工作部分由国家卫生与保健研究所(NIHR)布里斯托尔生物医学研究中心(NIHR布里斯托尔BRC)资助,该中心是布里斯托尔大学医院和韦斯顿NHS基金会信托基金(UBHW)和布里斯托尔大学之间的合作伙伴关系。布里斯托尔大学的校友和朋友,包括林德基金会,也提供了几乎


自2010年以来,为这项研究投入了100万英镑。

 

病人故事#1

 

两岁的芬利来自威尔特郡的科尔舍姆,他是世界上第一个接受特殊类型干细胞注射治疗以保持心脏跳动的先天性心脏缺陷婴儿。BHF教授马西莫·卡普托现在使用这些供体干细胞来开发他的干细胞贴膏。

芬利出生时患有先天性心脏缺陷,称为大动脉转位,向肺部和身体供血的两条主要动脉位置错误。在他出生仅仅四天的时候,他就做了他的第一次心脏直视手术,将大动脉转回正常位置。

 

芬利的母亲梅丽莎·哈德解释说:“产后一切都发生得太快了。得知芬利患有心脏疾病,需要开胸手术时,我感到非常震惊。当他出生时,我只能在保温箱里握着他的手几秒钟,然后他就被迅速抬上了救护车。

 

“我们从一开始就被告知要做好准备,他幸存的几率很小

 

“我们从一开始就被告知要做好准备,如果不进行紧急手术,他活下来的几率不大,手术大约需要4到6个小时。在漫长的12个小时后,芬利终于从手术中出来了,但他必须依靠一台机器来接管他的心肺功能。”

 

第一次开胸手术出现了并发症,芬利的心脏功能明显恶化。医生们尝试了多种治疗方法,但芬利仍被困在重症监护室数周,依靠药物和呼吸机来维持心脏跳动。因此,在世界上第一次出于同情的理由,卡普托教授在第二次手术中使用捐赠者的干细胞直接注射到芬利的心脏中,希望它们能帮助受损的血管生长,以增加芬利左侧心脏的血液供应。

 

梅丽莎继续说道:“芬利只有两个月大的时候,我们差点就失去它了。医生把我们叫到一个房间里,告诉我们他们已经竭尽所能了。就在这时,马西莫找到了我们,并解释说,现在只有一个选择——向芬利的左侧心脏注射干细胞。他警告我们说他无法预测结果会怎样。但我们已经没什么可失去的了。我们必须尽可能地给芬利活下去的机会。

“干细胞治疗两周后,我们注意到芬利发生了变化。6个月大的时候,他第一次回到家,靠的是一个仍能帮助他夜间呼吸的机器。

 

“我们对马西莫感激不尽。我相信,如果没有干细胞治疗,芬利今天就不会站在这里。芬利很有活力,也很有趣——他是一个真正的心战士,我一直告诉他这一点。

 

“我们不知道未来会带来什么,但我们非常感激芬利在干细胞治疗后的生活发生了改变,因为他现在有了生活的机会,否则他可能不会有。Massimo正在研制的干细胞膏药听起来不可思议。如果他们能献出生命的礼物,并拯救其他家庭,使他们的孩子免于反复进行心脏直视手术的情感动荡,那么这将改变他们的生活。”

 

病人故事2

 

路易,13岁,来自卡迪夫,出生时就有先天性心脏缺陷。他已经做过两次心脏直视手术,由马西莫·卡普托教授进行。但路易知道,在不久的将来,他还需要第三次同样的手术。

 

路易的母亲洛蒂·斯托克斯解释说:“我们以为一切都很好,但在我生下路易的第二天,我们被告知他的心脏被错误地插入了,他心脏的一根主要血管太窄,心脏上有一个洞,都需要修复。医生们现在会做些什么来让他活下去,他们未来会做什么,他需要做多少次手术。”

 

路易在他一岁生日前两周做了第一次心脏直视手术,外科医生用一个合成贴片堵住了洞,并用一个假瓣膜让血液正确地在心脏周围流动和流出。路易四岁时又做了同样的手术,替换了固定心脏的材料,其间还进行了多次手术。

 

洛蒂接着说:“最糟糕的是每次手术都要和路易道别。这很像把你美丽的小婴儿交给外科医生,希望他们能照顾好他们。

 

“现在路易长大了,他没有让心脏问题阻止他。他为足球而活,为足球而呼吸,他喜欢和他的朋友们一起踢球,但有时他也会觉得很累。穿着他的t恤,你不会怀疑什么,但当你看到他手术留下的伤疤时,你就会想,哇,这个男孩经历了很多。

 

“我们总是和路易谈论他的‘特殊的心’。他每六个月需要检查一次,我们知道他在某个时候需要第三次开胸手术,但我们不知道什么时候——这是一个等待的游戏。这根本不是一个好玩的游戏。

 

“我们的心与马西莫同在,他真的是我们的英雄。如果马西莫的干细胞研究可以让其他婴儿不需要经历这些多次手术,这对家庭来说意味着整个世界,这样他们就不必像我们一样一次又一次地经历这种心痛。”

 

进一步的信息


关于英国心脏基金会


只有来自公众的捐赠,英国慈善基金会才能继续进行拯救生命的研究。帮助我们把科幻小说变成现实。通过公众的捐赠,BHF资助了开创性的研究,这将使我们比以往任何时候都更接近一个没有心脏和循环系统疾病恐惧的世界。在这个世界里,破碎的心得到了修补,数百万人从心脏病发作中活了下来,死于中风或因中风致残的人数减少了一半。一个受心脏和循环系统疾病影响的人得到他们需要的支持的世界。还有一个我们今天甚至无法想象的治愈和治疗的世界。

 

更多信息请访问bhf.org.uk

 

关于布里斯托尔心脏研究所


布里斯托尔心脏研究所是布里斯托尔大学的一个专家研究所。我们是世界领先的转化心血管研究中心,也是英国领先的学术心脏外科中心。

 

我们专注于预防、预测、检测、减少和治疗心血管疾病,将来自布里斯托尔大学和NHS的科学家和临床医生聚集在一起,并培训下一代心血管科学家和临床学者。

 

我们利用布里斯托尔大学转化科学界的专业知识,并受益于邻近优秀的医疗设施,如布里斯托尔大学医院布里斯托尔和韦斯顿NHS基金会信托(UHBW)的布里斯托尔心脏研究所临床设施。

 

通过这种方式,我们完成了从实验室到临床的旅程,从科学家到病人,在我们与心脏病的斗争中,心脏病仍然是英国的头号杀手。

 

关于国家健康和护理研究所布里斯托尔生物医学研究中心(NIHR布里斯托尔BRC)


英国国立卫生与保健研究所布里斯托尔生物医学研究中心(NIHR布里斯托尔BRC)的创新生物医学研究将科学从实验室长凳或计算机中提取出来,并将其开发成新的药物、治疗方法或健康建议。其世界领先的科学家研究健康的许多方面,从单个基因和蛋白质所起的作用,到分析数十万人的大量数据。布里斯托尔BRC在英国NIHR的20个BRC中是独一无二的,这要归功于它在开创性的人口健康研究方面的专业知识。

 

注:本文由院校官方新闻直译,仅供参考,不代表指南者留学态度观点。

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