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曼彻斯特大学 | 该研究旨在研究Alport综合征的基因疗法
指南者留学 2023-03-16 17:16:50
阅读量:2195

美国曼彻斯特大学和杜克大学的研究人员之间的一个合作治疗开发项目获得了来自Four Points Innovation的资助,这是一家由Deerfield Management子公司全资拥有的私营公司。这项投资旨在加速研究,以开发一种新的疗法来治疗一种名为Alport综合征的遗传疾病。

 

曼彻斯特大学威康细胞基质研究中心主任、儿童肾病学家雷切尔·列侬教授说:“阿尔波特综合征的发病率约为五万分之一,由胶原蛋白基因的改变引起,导致肾衰竭、听力丧失和眼部问题。”

 

虽然有治疗方法可以减缓肾脏疾病的进展,但目前还没有治疗方法可以解决阿尔波特综合征的根本原因,即破坏编码IV型胶原蛋白的基因的遗传变异,IV型胶原蛋白存在于全身被称为基膜的蛋白质网中。

 

“在肾基底膜中固定胶原蛋白是令人兴奋的,因为这也应该为其他器官系统(如血管、肌肉、眼睛和耳朵)的基底膜相关病变开辟新的治疗方法。”David R. Sherwood, Jerry G.和Patricia Crawford Hubbard杜克大学生物学教授。


阿尔波特综合征的发病率约为5000分之一,由胶原蛋白基因的改变引起,可导致肾衰竭、听力丧失和眼部问题

 

瑞秋·列侬教授


杜克大学四点创新联络处科学合作主任Bryan Baines说:“这个项目有很大的潜力,说明了这种资助机制带来的独特机会。它抓住了杜克大学和曼彻斯特大学的研究优势,并催化了里程碑式的研究计划。如果没有与Deerfield的这种安排,很难想象这个项目会通过更常见的融资工具启动。”

 

通过四点创新,迪尔菲尔德承诺在10年内为杜克大学附属的新药临床前开发提供高达1.3亿美元的资金,以提高生活质量和治疗疾病。

 

“我们很高兴与Four Points启动我们的第一个项目,并开始我们的合作工作,将这种新型疗法转化为潜在的治疗方法。”

 

Deerfield发现与开发公司首席执行官Michael Foley博士说。

 

注:本文由院校官方新闻直译,仅供参考,不代表指南者留学态度观点。

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