昆士兰大学研究人员在实验室培育的脑组织将被用于测试一种儿童罕见疾病的治疗方法，并帮助解开一系列神经系统疾病的治疗方法。

昆士兰大学澳大利亚生物工程和纳米技术研究所(AIBN)的Ernst Wolvetang教授和他的团队从医学研究未来基金(MRFF)获得了近100万美元，用于测试一种特定类型的遗传性痉挛性截瘫(HSP)儿童的基因疗法。

HSP 56型(SPG56)是一种退行性脑部疾病，会导致儿童失去坐、站、走或说话的能力，目前还没有治愈或治疗方法。

Wolvetang教授希望通过首次在病人来源的类器官(从病人自身细胞中生长出来的微小合成器官)上测试基因疗法来找到一个方法。

Wolvetang教授说:“这项测试将帮助我们为患有SPG56和其他形式的HSP的儿童开辟一条更快、更准确的治疗途径。”

“我们将测试基因疗法在脑类器官中是否安全有效，这些器官与我们想要帮助的患者具有相同的基因组成。

“因为我们有来自每个人的数百个脑类器官在培养皿中生长，我们可以系统地测试最好的治疗方法，而不会对患者造成伤害。”

Wolvetang教授的AIBN研究小组以培育类器官并利用它们试图了解疾病和人类发育而闻名。

SPG56项目将是澳大利亚首次使用脑类器官来测试HSP基因治疗方法的安全性和有效性。

Wolvetang教授说，这可能有助于改变监管审批程序，因为这需要在动物身上进行广泛的试验。

他说:“我们希望对我们的方法在患者特定的脑类器官中的有效性和安全性进行临床前测试，将使人体试验取得更快的进展。”

“一旦我们证明了这种方法对一种遗传疾病的威力和准确性，就应该为测试其他一系列疾病的疗法打开大门。”

图片和视频可通过Dropbox。

上图左:Ernst Wolvetang教授

媒体:AIBN通信，亚历克斯·德鲁斯，a.druce@uq.edu.au， +61 447 305 979; UQ通信，communications@uq.edu.au， +61 429 056 139。

注：本文由院校官方新闻直译，仅供参考，不代表指南者留学态度观点。