由伦敦大学学院(UCL)研究人员领导的II期开放标签临床试验发现,在接受futibatinib治疗时,原本面临生命末期护理的患者存活了长达两年。
去年9月,FOENIX-CCA2试验的数据导致美国食品和药物管理局(FDA)批准了futibatinib,尽管英国国家临床优化研究所尚未考虑该药物。
该试验由Taiho Oncology赞助,在13个国家进行,研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。
Futibatinib靶向一种特殊的遗传改变,称为FGFR2融合,在约14%的胆管癌中发现。
在英国,每年被诊断为胆管癌(包括胆管癌和胆囊癌)的人中,大约有300人会有这种基因改变。
胆管癌的治疗方案很少,生存期也很差,患者的平均生存期只有12个月。尽管这种癌症并不常见,但全球发病率正在上升。
这项国际试验招募了103名胆管癌患者,他们至少接受过一次化疗,但其癌症已经产生耐药性。研究人员对患者的癌症肿瘤进行了基因分析(分子谱),以检查他们是否在一组特定的基因中发生了改变,这组基因被称为成纤维细胞生长因子受体(FGFR)。
这种名为futibatinib的药物被称为FGFR-2抑制剂,因为它针对这种遗传改变。
当患者使用futibatinib(口服片剂)治疗时,结果是惊人的。这种药物在缩小肿瘤大小方面更有效,癌症缩小了40%以上,而化疗只缩小了25%。与化疗相比,这种药物也产生了适度的副作用。
接受治疗的患者存活了两年,即使他们已经是癌症晚期,有时在进入试验之前已经尝试了多达五种其他治疗方法。如果没有这一点,大多数患者将得到最好的支持性护理。
该论文的欧洲首席作者、资深作者约翰·布里奇沃特教授(伦敦大学学院癌症研究所和UCLH)说:“这些结果彻底改变了这组患者的治疗方法。我们可以提供一种个性化的治疗方法,只针对癌症内部的特定变化,而不是用化疗这种大枪来治疗它们,化疗会同时攻击健康细胞和癌症。
“患者在试验中看到的益处是显著的。对于胆管癌患者来说,检查他们的癌症以发现他们是否有这种异常是很重要的。我们不能错过这些改变中的任何一个:它们对治疗结果的影响是巨大的。”
目前已有其他FGFR抑制剂在临床使用,包括一种名为pemigatinib的抑制剂,它已被英国国家保健与健康卓越研究所(NICE)批准在英国使用。然而,已知现有的FGFR抑制剂容易在癌症内部产生耐药性。实验室测试表明,这不大可能是福替巴替尼的问题,因为它以更具体的方式靶向FGFR异常,因此可能比现有药物更有效。
研究人员已经在研究使用FGFR2抑制剂替代化疗作为一线治疗的可能性。
布里奇沃特教授说:“这些试验现在需要回答的问题不是病人是否应该接受这种治疗,而是什么时候接受。
“希望这种基因驱动的治疗将成为肿瘤学的新常态。长期以来,个性化治疗一直是癌症领域的热门词,但这项试验是真的——它证明了个性化治疗是可以实现的,并为特定的患者群体带来巨大的好处。”
胆管癌是一种罕见但具有侵袭性的疾病,恶性(癌细胞)细胞在胆管中形成;肠管:连接肝脏、胆囊和小肠的管网
胆管癌慈善机构AMMF的首席执行官Helen morend解释说:“这次试验的成功受到AMMF以及我们支持的患者和临床社区的热烈欢迎。
“十多年来,针对无法手术的胆管癌患者的治疗手段很少。化疗,虽然它对某些人有一定的效果,但并不是对所有人都有效,直到患者接受了几个周期的化疗,并可能忍受了一些令人难以忍受的副作用,才发现在减少或稳定癌症方面没有任何优势,才能知道其有效性。”
“现在对于那些胆管癌被证明有FGFR2融合的人来说,futibatinib提供了重要的一步。这不仅是一种更个性化的治疗,他们从一开始就知道这对他们的癌症有积极的影响——带来了延长生存期的希望,而不是更标准的化疗和/或可能提供的最好的支持性护理——而且,作为一种副作用可容忍的口服治疗,它比传统化疗有生活质量的优势,包括花更少的时间在医院和远离亲人。
“这一重要的里程碑强调了所有HCPs对胆管癌患者进行分子检测的必要性。”
“在美国已经被批准的治疗方法,我们现在等待NICE在适当的时候批准……”
这是一项国际试验,主要的欧洲中心设在国家卫生与保健研究所(NIHR) UCLH临床研究设施(UCL/UCLH研究伙伴关系)。在英国的其他网站是盖伊和圣托马斯的NHS基金会信托,克里斯蒂NHS基金会信托和莎拉坎农研究所。
美国FDA已批准将futibatinib用于成纤维细胞生长因子受体(FGFR)遗传变异的既往治疗过的、不能切除的、晚期或转移性胆管癌成人患者。和试验中的病人是同一组。
参赛国家是:澳大利亚、加拿大、法国、德国、中国香港、意大利、日本、韩国、荷兰、西班牙、英国、美国。
注:本文由院校官方新闻直译,仅供参考,不代表指南者留学态度观点。