当艾米丽和她的丈夫哈里得知他们将成为第一次做父母时，他们从未想过会有任何怀孕并发症。

但在德克萨斯州奥斯汀进行了18周的解剖超声检查后，这对夫妇得到了一些艰难的消息：他们发育中的孩子患有脊柱裂。同一天，他们还了解到了CuRe试验，这是加州大学戴维斯分校健康中心（UC Davis Health）世界上第一个将胎儿手术与干细胞相结合的脊柱裂治疗方法。

对艾米丽来说，这是一条他们无法拒绝的生命线。

“我们没有 ’在我们得到诊断之前，不知道什么是脊柱裂。我们很感激我们能成为其中的一部分。我们正在给女儿一个光明未来的最好机会。”艾米丽

艾米丽参加了试验，她的发育中的婴儿是世界上第一个接受开创性治疗的婴儿。这是因为一项里程碑式的临床试验二十多年来，人们一直在研究人类干细胞在胎儿手术和动物建模中的应用。这种独一无二的治疗方法，在胎儿仍在母亲子宫中发育时进行，可以改善这种先天缺陷儿童的预后。

该临床试验于2021年春季启动，正式名称为“CuRe试验：子宫内脊髓脊膜膨出修复的细胞治疗。”总共35名患者将接受治疗。

研究小组将对试验中出生的四名婴儿进行监测，直至30个月大，以全面评估该程序的安全性和有效性。

该试验的第一阶段由该州干细胞机构加州再生医学研究所（California Institute for Regenerative Medicine）或CIRM公司。

“这项临床试验可以提高这么多患者的生活质量。”艾米丽说，她从奥斯汀赶来参加。她的女儿罗比出生于2021年9月。

艾米丽说：“这次经历比生活更重要，超出了所有人的预期。我希望这次试验能提高这么多患者的生活质量。我们很荣幸成为历史的一部分。”。

脊柱裂也称为脊髓脊膜膨出，发生于妊娠早期脊髓组织未能正确融合。出生缺陷可导致一系列终身认知、行动能力、排尿和排便障碍。它每年影响1500至2000名美国儿童。通常通过超声波诊断。

当脊髓和神经的一部分穿过脊柱的开放部分时，就会发生脊柱裂。它会导致神经损伤和其他残疾。（盖蒂图片社）

虽然出生后进行的手术有助于减少一些影响，但出生前的手术可以预防或减轻胎儿脊椎损伤的严重程度，这种损伤会在怀孕期间恶化。

“我为这一天努力了将近25年。”他说戴安娜·法默他是世界上第一位女性胎儿外科医生，加州大学戴维斯分校健康中心教授兼外科主任，也是该研究的首席研究员。

脊柱裂未来治疗之路

作为脊髓脊膜膨出研究（MOMS）的管理在21世纪初的临床试验中，Farmer曾帮助证明胎儿手术可以减少脊柱裂引起的神经功能缺损。该研究中的许多儿童表现出了进步，但仍需要轮椅或腿部支架。

招募农民生物工程学 王爱君特别是帮助将这项工作提升到一个新的水平。他们共同推出了加州大学戴维斯分校健康外科生物工程实验室寻找利用干细胞和生物工程提高手术效果和改善预后的方法。Farmer还推出了加州大学戴维斯分校胎儿护理和治疗中心与胎儿外科医生广濑信次郎和加州大学戴维斯分校儿童外科中心几年前

Farmer、Wang和他们的研究团队已经在研究将干细胞用于胎儿手术的新方法超过10年了。在这段时间里，动物模型显示它能够预防脊柱裂引起的瘫痪。

据信，干细胞可以修复和恢复受损的脊髓组织，而不仅仅是手术所能完成的。

Farmer和Wang的初步工作证明，产前手术结合人类胎盘衍生间充质基质细胞，用生物材料支架固定在适当位置形成“补丁”，有助于患有脊柱裂的羔羊无明显残疾地行走。

“当接受干细胞移植的小羊出生时，它们能够在出生时站立，并且几乎能够正常奔跑。这真是太神奇了。”- 爱君湾克

在加州大学戴维斯分校兽医学院 ,Farmer和Wang，以及 多莉·博杰森，大学校长再生治疗兽医研究所，开始为患有脊柱裂的狗改进手术技术。

脊柱裂是一种英国斗牛犬常见的出生缺陷经常使它们的后躯没有什么功能。

但是手术和干细胞技术会改善脊柱裂犬的活动能力吗？

“我们有一对名叫Darla和Spanky的斗牛犬兄弟姐妹。王医生很早就认出了他们，并问道，‘你认为我们可以试试吗？’我们说，‘是的，让我们试试干细胞手术，跟着他们，看看他们怎么样，’”贝弗利·斯特格斯 ,加州大学戴维斯分校兽医学院名誉退休教授和神经外科医生。

加州大学戴维斯兽医学院名誉教授兼神经外科医生贝弗利·斯特格斯与一只10周大的斗牛犬Spanky一起接受了脊柱裂干细胞治疗。

该团队在这些狗只有10周大的时候进行了手术。斗牛犬变成了世界上第一只成功接受手术和干细胞治疗的狗。

在4个月大的时候，Darla和Spanky进行了手术后复查，他们能够行走、跑步和玩耍。

Sturges现在领导着犬临床试验在加州大学戴维斯分校，评估接受手术的狗与接受手术和干细胞治疗的狗之间的差异。这项研究仍在寻找出生时患有或不患有脊柱裂的牛头犬参与。

斯特吉斯说：“我是一名动物爱好者和爱犬人士。对我来说，这足以让狗得到治疗，修复它，然后能够将其转化为人，帮助人们，帮助患有这种疾病的婴儿，我的意思是没有什么比这更好的了。”

世界上第一个CuRe试验

艾米丽参加CuRe试验的途径包括筛查、核磁共振扫描和采访。当她得知自己被录取后，她和哈里暂时搬到萨克拉门托进行胎儿手术，并在怀孕期间每周进行随访。

她的胎儿手术计划于2021年7月12日，妊娠25周零5天。

Farmer和Wang的团队在加州大学戴维斯健康中心CIRM资助的再生治疗研究所（Institute for Regenerative Cures）从胎盘组织中制造出临床级干细胞——间充质干细胞。众所周知，这些细胞是再生医学中最有希望的细胞类型之一。

实验室是一个良好制造规范或GMP，人体安全使用实验室 .在那里，他们为艾米丽的胎儿手术制作了干细胞贴片。

“制作干细胞贴片需要四天的时间，”外科手术部外科生物工程中心的科学家Priya Kumar说，他领导着制作干细胞贴片并将其送到手术室的团队。“我们取出细胞的时间、我们在支架上播种的时间以及我们交付的时间都至关重要。”

医学史上第一例脊柱裂干细胞手术

在艾米丽的历史性手术过程中，一个40人的手术和细胞准备团队进行了他们长期准备的精心舞蹈。

艾米丽接受全身麻醉后，在她的子宫上开了一个小口，他们将胎儿浮到切口处，这样他们可以暴露出脊椎和脊柱裂缺陷。外科医生用显微镜仔细地开始修复。

然后是真相时刻：干细胞贴片直接放置在胎儿暴露的脊髓上。然后，胎儿外科医生关闭切口，使组织再生。

“干细胞贴片的放置顺利进行。母亲和胎儿做得很好！”戴安娜·法默

该团队宣布首次此类手术成功。

交货日期

2021年9月20日，在怀孕35周零5天的时候，罗比通过剖腹产产下了5磅10盎司19英寸长的婴儿。

艾米丽说：“我最初的担心之一是我无法见到她，但他们把她带到了我身边。我第一次看到她的脚趾扭动。这让我感到很放心，有点出乎意料。”。

Emily and Robbie, 15 days after her birth

Emily和Robbie出生后15天（加州大学戴维斯健康中心）

对Farmer来说，这一天是她一直希望的。

妈妈和宝宝都在家，身体都很好。罗比最近庆祝了她的第一个生日。

给更多患有脊柱裂婴儿的家庭带来希望

自从艾米丽里程碑式的手术以来，又有三名CuRe试验婴儿出生。

在Michelle Johnson的20周超声波检查中，她收到了压倒性的消息，她的孩子患有脊柱裂。

约翰逊说：“我们不知道诊断结果对我们的孩子意味着什么。”。“但我们确实知道，无论发生什么，我们都爱这个孩子，我们会尽一切努力给孩子最好的结果。”

她申请参加CuRe审判。到了25周，她接受了胎儿手术，她认为这一切都有所不同。

“我们可以看到一周又一周发生的巨大愈合，”约翰逊说，他每周都会进行超声波检查。“我们可以看到胎儿脑积水（脑内积液）减少。我们可以看到婴儿的脚踝在移动，腿在踢腿。这一进展正在演变。这真是太神奇了。”

托比亚斯（托比）马洛维·马金尼斯出生时重7磅13盎司，长19¾英寸。他大脑中没有积液，出生后24小时内只需要静脉输液和氧气。四天后，约翰逊和她的儿子出院了。

CuRe团队对得出结论持谨慎态度，并表示在试验的安全阶段仍有很多需要学习的东西。该团队将继续监测罗比、托比和其他试验中的婴儿，直到他们6岁，并在30个月时进行关键检查，以查看他们是否正在行走和上厕所训练。

约翰逊说：“我非常感谢能参与这一旅程，为托比和其他许多人找到治疗脊柱裂的方法。”。“他们正在推动加州大学戴维斯分校健康中心的医学发展，托比就是证明。”

注：本文由院校官方新闻直译，仅供参考，不代表指南者留学态度观点。