骨髓增生异常综合征（MDS）是一种以干细胞紊乱为特征的血癌，其健康红细胞的产生出现了问题。这些患者没有治疗方法，但一些药物确实有助于减缓疾病的进展。

患有这种疾病的人往往会继续发展为急性髓细胞白血病（AML），大约一半的人在18个月到两年的治疗期间对现有的MDS治疗产生耐药性。这些患者严重依赖红细胞输注，由于血液中的铁超载，这可能会带来疼痛和危险。这意味着发现治疗这种疾病的新方法并防止其发展为白血病非常重要。

在他们的研究中，发表于科学转化医学今天，科学家分析了42名MDS患者的血样。他们发现COASY酶在调节骨髓中红细胞生成方面至关重要。MDS患者酶的部分缺失严重干扰红细胞生成，导致贫血。

然后，他们测试了他们是否可以通过补充维生素B5等治疗来提高红细胞生成。维生素B5或另一种代谢物琥珀酰辅酶A的治疗可以提高红细胞的成熟度。

Barts癌症研究所的小组组长兼该研究的主管Kevin Rouault-Pierre说：“目前对MDS的治疗通常与生活质量下降以及进展为白血病的风险增加有关。了解这种干细胞疾病背后的生物学是开启未来新治疗方法的关键。”

“我们下一步将进一步研究如何促进红细胞生成，并在临床试验中测试新的治疗方法。”

Syed Mian是克里克造血干细胞实验室的博士后研究员，他与Barts癌症研究所的Celine Philippe博士后培训研究员合著，他说：“鉴于我们的老年人口正在增加，年龄是MDS发展的主要风险因素，我们将开始看到越来越多的人患有这种血癌。

“贫血相关症状，如慢性疲劳，在MDS中常见，目前的红细胞输注虽然很重要，但也有潜在的并发症，还需要大量的人力和财力。因此，我们必须找到其他方法来调节长期红细胞生成在这些患者中。我们的研究结果也可能有助于治疗其他常见贫血患者的疾病。”

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编辑注释

证明人：Mian，SA。等. (2023). 维生素B5和琥珀酰辅酶A改善SF3B1突变性骨髓发育不良患者无效的红细胞生成。科学转化医学.

弗朗西斯·克里克研究所是一家生物医学发现研究所，致力于了解健康和疾病的基础生物学。它的工作有助于理解疾病发展的原因，并将发现转化为预防、诊断和治疗癌症、心脏病、中风、感染和神经退行性疾病等疾病的新方法。

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