癌症开始于骨骼，而不是扩散到骨骼，主要影响儿童，目前的治疗很吃力，化疗鸡尾酒和截肢已经过时。

尽管如此，五年生存率仅为42%，这主要是因为骨癌扩散到肺部的速度很快。

但现在一项新的研究表明，一种名为“CADD522”的新药如何在植入人类骨癌的小鼠体内阻断与癌症传播相关的基因。

这项研究今天发表在骨肿瘤杂志 ,由UEA牵头，与纽卡斯尔大学、谢菲尔德大学、伯明翰皇家骨科医院以及诺福克和诺维奇大学医院合作。

存活率增加

这种突破性的药物无需手术或化疗就能将存活率提高50%。与化疗不同，它不会引起脱发、疲劳和疾病等毒副作用。

该团队已经完成了他们所说的45年多来该领域最重要的药物发现。

大卫·艾略特纽卡斯尔大学遗传学教授表示：“我们的研究在骨癌治疗方面取得了重大突破，这是一个非常令人兴奋的进展。

“研究表明，对疾病分子机制的基础研究可以带来治疗患者的新方法。

“这是一个非常重要的进步，因为目前对这些特定骨癌的治疗多年来没有改变。”

研究人员在伯明翰皇家骨科医院收集了19名患者的骨骼和肿瘤样本。然而，这个小数字足以检测到癌症中的一些明显变化。

该团队使用下一代测序法来识别称为小RNA的基因调节器类型，这些基因调节器在骨癌进展过程中不同。

他们还表明，一个名为RUNX2的基因在原发性骨癌中被激活，并且该基因与推动癌症扩散有关。

他们继续研发一种新的药物，叫做CADD522，一种可以阻止RUNX2蛋白发挥作用的小分子，并在小鼠身上进行了测试。

重大突破

首席研究员达雷尔·格林博士（Dr Darrell Green）来自UEA诺维奇医学院，在他最好的朋友十几岁时死于该病后，他受到启发研究儿童骨癌。

他说：“在临床前试验中，使用新的CADD522药物本身，在不进行化疗或手术的情况下，无转移生存率提高了50%。我乐观地认为，与手术等其他治疗方法相结合，生存率将进一步提高。

“重要的是，由于正常细胞通常不需要RUNX2基因，因此该药物不会像化疗那样引起副作用。

“这一突破非常重要，因为骨癌治疗已有45年多没有改变。

“我们研发的新药对所有主要的骨癌亚型都有效，到目前为止，我们的实验表明，它对身体其他部分无毒。这意味着，与患者接受的艰苦化疗和改变生活的截肢相比，它对骨癌儿童的治疗要温和得多今天。

“我们希望它能挽救很多人的生命。”

该药物目前正在接受正式的毒理学评估，然后该团队将收集所有数据并提交给MHRA批准开始人体临床试验。

这项工作得到了威廉·考克森爵士信托基金和大C的资助。

注：本文由院校官方新闻直译，仅供参考，不代表指南者留学态度观点。