赛诺菲将在五年内向麻省理工学院丹尼尔·安德森教授的实验室提供2500万美元,以支持该实验室开发信使RNA的下一代递送技术。
安德森(Anderson)是化学工程教授,科赫综合癌症研究所(Koch Institute for Integrative Cancer Research)和医学工程与科学研究所(Institutes for Medical engineering and Science)的成员,他和他实验室的其他人将利用这笔资金开发RNA疫苗以及可用于基于CRISPR的基因组编辑的RNA的交付技术。
安德森说:“信使RNA疗法具有巨大的医疗潜力,但需要新的传递技术来实现其最广泛的应用。”。“我很高兴能继续与赛诺菲的同事们进行长期而富有成效的合作,以创造下一代mRNA疗法,并将这项工作扩大到包括基因组编辑。”
安德森的实验室多年来一直致力于研究新型输送材料,包括脂质纳米粒子和聚合物颗粒。他早期在该领域的大部分工作都是由Shire Pharmaceuticals资助的,该公司后来出售了其mRNA治疗平台,以帮助成立Translate Bio。2021年,Translate Bio被赛诺菲收购,赛诺菲成立了mRNA卓越中心,目的是加速发展针对各种疾病的mRNA疫苗和治疗药物。
安德森的研究导致了几种RNA递送制剂的开发,这些制剂正在赛诺菲进行多项临床试验,用于多种疫苗应用,包括RNA流感疫苗。
Frank说:“十多年来,我们与Dan及其团队进行了卓有成效的合作,旨在推动最佳mRNA药物的发展,我们很高兴能够扩大这项工作,开发用于多种应用的新型递送技术。这个实验室的递送创新是无与伦比的。”赛诺菲mRNA卓越中心首席技术官兼全球研究和生物标记物负责人DeRosa表示。
大多数传统疫苗由灭活微生物或微生物蛋白组成,可诱导受体产生免疫反应。另一方面,RNA疫苗由编码一种或多种病毒蛋白的遗传物质组成。一旦注射到受体体内,宿主细胞开始产生所需的蛋白质,启动免疫系统识别它,并在以后遇到病毒时产生强大的免疫反应。
如果单独注射,RNA在体内会被降解,因此大量研究已经开始设计载体,以保护RNA并将其传递到细胞内,从而生成病毒蛋白片段。安德森的实验室花了多年时间研究脂类纳米粒子可以有效地传递RNA疫苗。他们还广泛致力于开发纳米颗粒,将RNA输送到身体。
作为新资助项目的一部分,安德森计划开发新的脂质纳米粒系统,该系统可以通过多种方式交付,包括注射和吸入。该项目的其他方面将探索开发可用于增强免疫系统细胞对疫苗颗粒吸收的靶向分子,并确定通过改变纳米粒子的免疫特性来提高疫苗效力的策略。
安德森还计划为基于CRISPR的基因组编辑开发新的运载工具,该运载工具有潜力通过修复或替换致病基因来治疗各种疾病。
他的实验室之前已经开发出了可以进行CRISPR基因编辑的粒子肝脏和在肺。
“越来越多的证据表明,mRNA递送系统可以用于体内基因组编辑。Dan是这一领域的先驱,开发了一些用于基于CRISPR的编辑的非病毒系统来治疗体内疾病。我们很高兴与他扩大合作,开发下一代体内基因组编辑递送赛诺菲(Sanofi)基因组医学全球主管克里斯蒂安·米勒(Christian Mueller)表示。
注:本文由院校官方新闻直译,仅供参考,不代表指南者留学态度观点。