这种新型的CAR - t细胞疗法——病人自身的免疫系统被“重新编程”以对抗他们的癌症——已经被证明对患有一种叫做复发b细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的成年血癌患者有希望。

现在，该疗法被用于复发/难治性b细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和慢性淋巴细胞白血病(CLL) /小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。

早期迹象表明患者对治疗有反应，耐受性良好，但完整的试验结果尚未公布。

CLL是最常见的血癌类型，在2016年至2018年期间，约占英国所有新发癌症病例的1%。英国每年约有3800人被诊断为CLL，大约每天10人。

在过去的十年中，CLL疗法取得了相当大的进展，但治疗难以治疗或复发性疾病的患者是一个未满足需求的领域。

该疗法是ALLCAR19试验的一部分，由伦敦大学学院医院NHS基金会信托基金(UCLH)和伦敦大学学院与英国CAR - T细胞治疗公司Autolus Therapeutics合作进行。

该试验的参与者正在全国范围内招募，包括曼彻斯特的克里斯蒂NHS基金会信托。

CAR - t细胞疗法是什么?

CAR - t细胞疗法包括收集患者自身的白细胞(t细胞，负责对抗感染)，在实验室对它们进行“重新编程”，以寻找和“对抗”癌细胞，并通过输注将它们输回患者体内。

在ALLCAR19试验中，患者的T细胞被一种新型的CAR基因改造，这种CAR被称为obbecabtagene autoleucel或obecel。

这种治疗方案使免疫T细胞在其表面制造一种称为CD19嵌合抗原受体(CAR)的人造蛋白质，指导它们特异性地识别癌细胞。

Obe-cel是由伦敦大学学院癌症研究所Martin Pule博士实验室的科学家设计的，这项工作得到了伦敦大学学院生物医学研究中心(BRC)国家健康与护理研究所的支持。Pule博士是Autolus Therapeutics的首席科学官。

Obe-cel旨在克服与“第一代”CAR - t细胞疗法相关的两个常见限制。其中一个问题是免疫系统变得过度激活，导致一种叫做“细胞因子释放综合征”的毒性反应。“另一个问题是t细胞无法在患者体内存活。

针对B-ALL患者的一期试验结果表明，这种第二代CAR - t细胞疗法能够成功克服这两个挑战。

ALLCAR19首席研究员、伦敦大学lh的Naim Dangoor细胞免疫治疗中心主任Karl Peggs教授说:“我们很高兴将这种有前景的疗法推广到其他临床需求未得到高度满足的患者群体，并看到临床活性与良好耐受性相结合的早期证据。”

试验研究员、伦敦大学学院癌症研究所副教授、伦敦大学lh血液学家顾问克莱尔·罗迪博士说:“在B-ALL中，我们发现这种治疗可以让患者获得长期缓解，在CLL和其他癌症中复制这些结果将为更多患者带来巨大的希望。”

Martin Pule博士(UCL癌症研究所)是UCL CAR - T细胞项目的负责人，他说:“我们工作的一大重点是最小化与CAR - T治疗相关的毒性，同时最大限度地提高CAR - T细胞在体内的持久性。通过这样做，我们希望这种治疗能够使越来越多的患者受益。”

试验为淋巴瘤患者清除癌症

罗宾·爱德华兹是曼彻斯特克里斯蒂NHS基金会信托基金的一名患者，十年前首次被诊断出患有慢性淋巴细胞白血病(CLL)，多亏了他在临床试验中接受的治疗，他现在已经摆脱了这种疾病。

66岁的罗宾是德比郡巴克斯顿的退休IT专家，他是英国第一批接受CAR - T治疗CLL的人之一。

罗宾在2012年第一次发现自己患有癌症，起初他接受了标准的化疗来控制癌症。2016年，他报名参加了一项临床试验，为期四年。但当他的CLL在2021年进展时，作为ALLCAR19试验的一部分，他接受了CAR - T治疗。

治疗包括抽取罗宾的血液样本，将其送到伦敦的实验室，在那里，T细胞经过五周的基因改造。制造的血细胞随后通过两次静脉注射被放回他的体内。

罗宾在今年早些时候接受了治疗，包括在克里斯蒂医院住院30天，同时他的身体免疫系统攻击癌症。值得庆幸的是，治疗奏效了，治疗三个月后，他的癌症症状完全缓解。

罗宾喜欢莫里斯的舞蹈，他解释说:“这听起来可能很奇怪，但我认为克里斯蒂是一个快乐的地方。我完全信任球队。他们想在我们陷入困境、需要采取补救措施之前，尽早治疗我的癌症。我没想到CAR - T对我这样的病人来说是可行的，但多亏了临床试验，我现在没有可检测到的疾病，这真是太棒了。”

克里斯蒂的血液学家阿德里安·布罗尔教授说:“虽然CAR - T疗法已经成为一些血癌的标准治疗方法，但尚不确定它对CLL的治疗效果如何。Robin是克里斯蒂医院第一位接受CAR - T治疗的CLL患者，也是英国少数接受这种治疗的CLL患者之一。”

“他的反应非常好，目前已经完全摆脱了疾病，但现在还处于早期阶段，我们需要更多的后续调查，以评估这种治疗从长远来看是否有效。”这是一种开创性的治疗方法，有望改变对传统治疗无效的CLL患者的前景。”

注：本文由院校官方新闻直译，仅供参考，不代表指南者留学态度观点。