卡罗来纳州的长期捐赠者沃恩(Vaughn’60)和南希(Nancy’60)布赖森(Bryson)已将其承诺增加到1000万美元,以资助北卡罗来纳大学医学院儿科部针对粘多糖病的一项新的集中研究和治疗计划。
这一前沿项目将向Joseph Muenzer博士致敬,他是世界上最顶尖的先天性代谢障碍专家之一,也是Bryson杰出儿科教授。布赖森的捐赠将创建约瑟夫·穆恩泽博士MPS研究与治疗中心,并延长2021年12月的250万美元初始投资。
位于卡罗来纳州的Muenzer MPS中心将为MPS患者的综合护理提供新的见解和策略,并确定治疗该疾病的创新新治疗方法。
通过Muenzer MPS中心,UNC Health将继续影响对MPS和其他罕见疾病的理解和治疗方式。
“沃恩(Vaughn)和南希(Nancy)对支持教员和表彰杰出人才的热情体现了他们对我们大学的承诺,以及对确保所有北卡罗来纳州人享有尽可能最好的医疗保健的承诺。布莱森(Bryson)一家几十年来一直支持北卡罗莱纳大学,我继续受到他们对这一承诺的鼓舞特别节目,”总理凯文·古斯基维茨(Kevin M.Guskiewicz)说。
捐赠资金将用于支持MPS领域的基础、转化和临床研究,以及临床护理倡议、宣传工作和继续教育。它还将通过支持研究人员寻找直接影响护理和改善患者生活的治疗方法,使儿科能够为MPS患者提供最复杂的护理。
Muenzer说:“在过去10到15年里,为MPS创建这个中心一直是我的梦想。”。“布莱森家族的这份礼物将使我们能够扩大对患有多发性硬化症的儿童的护理和治疗,并为这类极为罕见的疾病提供所需的专业护理。我们在这里拥有专业知识,可以提供最佳护理,参加更多的临床试验,并在北卡罗来纳大学多发性增生症研究遗产的基础上再接再厉。我们希望该中心能够我是世界上其他罕见疾病中心的榜样。”
“Muenzer博士是罕见儿科疾病领域的领导者,是一位非常敬业的医生,也是贫困家庭的倡导者,”北卡罗来纳大学卫生部首席执行官兼北卡罗来那大学医学院院长Wesley Burks博士说。“我们衷心感谢沃恩和南希对这项重要工作的不懈努力。他们的慷慨将使穆恩泽博士和他的同事们能够扩大努力,为MPS患者提供更先进的治疗。”
MPS是一组极为罕见的遗传病。多磺酸粘多糖患者缺少一种参与糖胺聚糖分解/再循环的特定酶,糖胺聚糖是细胞内发现的长链糖类,有助于构建骨骼、软骨、肌腱、角膜、皮肤和结缔组织。
如果这些糖胺聚糖没有被分解,它们就会聚集在细胞、血液和结缔组织中。其结果是永久性、渐进性的细胞损伤,影响外观、身体能力、器官和认知能力,导致寿命缩短。
Muenzer的研究包括MPS II儿童的进展性脑疾病,也称为Hunter综合征,以及为MPS儿童开发新的治疗途径,包括测试新型静脉酶替代疗法和替代疗法的临床试验,比如基因治疗和鞘内给药装置。
2018年,Muenzer是对MPS II患者进行基因治疗的关键研究者。20年前,他在卡罗来纳州为MPS II开发了一种小鼠模型,以帮助开发治疗这种罕见疾病的方法。他对MPS患者和家属的奉献是无与伦比的。他因致力于为MPS患者倡导、护理和寻找更好的治疗方法而受到人们的喜爱。他在自己的领域内享誉世界,MPS中心的命名适合于致力于MPS研究和治疗的一生。
沃恩和南希·布赖森都于1960年毕业于北卡罗来纳大学药学院。南希·布赖森(Nancy Bryson)于1993年至1997年担任该大学的访客委员会成员,并于1994年至2001年担任艺术和科学基金会董事会成员。
沃恩·布赖森(Vaughn Bryson)在礼来公司(Eli Lilly and Co.)工作了三十多年后退休,在那里他升任总裁兼首席执行官,同时还在北卡罗来纳大学(UNC)的院长顾问委员会(Dean’s Advisory Board)和普通校友协会(General Alumni Association Board)任职。2008年,这对夫妇获得了威廉·理查森·戴维奖,该奖项旨在表彰他们为大学做出的杰出贡献。
布赖森基金会有限公司和布赖森家族一直是几个北卡罗来纳大学倡议的慷慨支持者,尤其是对北卡罗来那大学医学院的慷慨支持。他们设立了Bryson神经病学特聘教授和Bryson儿科遗传学特聘教授,这两个职位都提高了患者的治疗选择和研究能力。
注:本文由院校官方新闻直译,仅供参考,不代表指南者留学态度观点。