本研究由脑肿瘤慈善基金会资助,旨在开发利用微创方法诊断髓母细胞瘤的新方法,以保护儿童的生活质量。
髓母细胞瘤是最常见的儿童恶性脑瘤,占所有儿童脑瘤诊断的15-20%。在英国,每年约有52名儿童被诊断出患有髓母细胞瘤。这些肿瘤生长迅速,并在小脑的脑后发展。
杰西卡·泰勒博士是剑桥大学的博士后研究员,在英国剑桥大学癌症研究所理查德·吉尔伯森教授的实验室工作,她将专注于髓母细胞瘤的四种亚型之一——无翼(WNT)髓母细胞癌。WNT-髓母细胞瘤通常很难手术治疗,但通过化疗和放疗可高度治愈。
该研究将使用设计用于结合WNT-髓母细胞瘤细胞的抗体。一旦与细胞结合,它们将在PET扫描中可见,并可用于诊断这种髓母细胞瘤亚型。这种方法避免了侵入性手术的使用,因此可以保护儿童免受手术潜在的长期破坏性影响,例如记忆问题和言语问题。
泰勒博士是脑瘤慈善组织未来领袖奖的获得者,他说:“这种肿瘤类型的儿童中有四分之一在手术后长期记忆力减退和出现语言问题,因此我们必须努力改进避免手术的诊断方法。”
“我希望我的研究将改变髓母细胞瘤的临床诊断方式,并将改善被诊断患有这种疾病的儿童的治疗和生活质量。”
这些抗体将被设计成与治疗WNT-髓母细胞瘤的药物结合。这种创新的方法将直接对肿瘤进行治疗,可能取代更传统的化疗。
这可能有几个好处,包括为患者提供额外的治疗选择,并提供更有针对性的治疗,从而可能减少治疗的副作用。
脑瘤慈善机构首席科学官David Jenkinson博士,他说:“这一创新项目利用WNT-髓母细胞瘤的特点,创造出特异性抗体,帮助诊断甚至治疗这类肿瘤,避免对确诊儿童进行不必要的手术。将研究重点放在非侵入性诊断和治疗上,有助于防止手术可能造成的长期损害。”
索菲·哈珀的故事
约翰·哈金斯的孙女索菲·哈珀于2006年被诊断为髓母细胞瘤。
约翰说:“在十九个月大之前,索菲似乎是一个正常发育的小女孩,她十一个月大的时候就开始走路了,她的语言远远超过了她的年龄。从十九个月开始,她开始有规律地呕吐,当她母亲在第四天带她去看医生时,他诊断出了一种病毒。十天后,我的女儿回到了医生那里,但她发现自己的身体状况很差。”他说那是病毒。在接下来的两个半月里,苏菲多次被带去看医生,医生的诊断没有改变。苏菲开始失去走路的能力,她不再是那个快乐的孩子了,她抱怨头疼,开始经常摔倒,想要被抱着。直到那时,医生才同意苏菲进行扫描。”
苏菲在诺维奇大学医院进行了扫描,发现她的小脑上有一个肿块。她被转移到剑桥阿登布鲁克医院进行进一步检查,一个髓母细胞瘤被证实。
约翰说:“我们中没有人对脑瘤有任何了解,这成为了一个巨大的学习曲线。在那一点上,爸爸妈妈必须决定是选择治疗还是姑息治疗。苏菲总是有着很强的个性,是一个与任何疾病斗争的斗士,所以爸爸妈妈决定他们必须给她斗争的工具,并采取策展人ive选项”。
接下来的一周,索菲接受了一次手术,试图切除肿瘤,家人在阿登布鲁克医院的花园里焦急地等待消息。手术预计将持续约三到四个小时,但苏菲已接受了七个半小时的手术。
约翰说:“由于大脑受到侮辱,索菲在32天内没有恢复知觉。她在重症监护室呆了三个月,现在需要补充氧气,还必须通过胃造口管喂食。这两种情况都将在她今后的六年中持续存在。
“很明显,手术还有其他副作用:她的语言受到了严重影响,她无法控制我们的视线,她的动作也不协调且笨拙。在治疗期间,由于血细胞计数低,她接受了100多次输血,但我们中没有一个人能做到。”记得有一天,她没有让我们开怀大笑,也没有让我们的一天变得愉快。她有惊人的能力做到这一点。
“的确,手术对苏菲产生了巨大的影响,她不再是我们手术前认识的孩子了。”
就在索菲八岁生日前,扫描显示她的大脑又长了一块,她的家人都很震惊。她有三个月的生命,但却活了将近一年,并于2013年9岁生日前不久不幸去世。
索菲去世后,索菲的家人与脑瘤慈善机构共同设立了索菲·艾琳·哈珀基金会,以筹集资金并提高人们对脑瘤的认识。迄今为止,他们的筹资总额高达38000英镑。
约翰说:“苏菲手术后的副作用很大,对她的大脑造成了侮辱,彻底改变了她的生活。
“苏菲在医院内外都过着非常残酷的生活。甚至连她大脑里的分流器也不得不更换三次。她再也不能走路了,总是通过胃造口管和氧气补充剂喂食,但她从未抱怨过。
“避免副作用和不必要手术的可能性将是髓母细胞瘤治疗的真正转折点。”
注:本文由院校官方新闻直译,仅供参考,不代表指南者留学态度观点。